2024年12月1日,宜昌人福药业有限责任公司(以下简称“宜昌人福”)对外宣布,其生产的氯巴占片已被纳入2024年国家医保药品目录,价格下调30%,预计将极大方便患者购药,减轻患者经济负担,并为Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者提供新的治疗选择。
氯巴占是一种针对儿童癫痫罕见病的药品,自2021年“铁马冰河”事件后,受到社会和监管部门的广泛关注。2022年6月,国家卫生健康委和国家药监局联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》及《氯巴占临时进口工作方案》,指定全国50家主要医院负责进口和使用氯巴占。
这些医院通过临时采购的方式向患者提供进口氯巴占片,由赛诺菲公司生产的氯巴占片价格为317元/盒,规格为10mg×100片,折合每片价格为3.17元。同年9月,宜昌人福的氯巴占片获得国家药监局批准上市,10mg×28片规格的定价为84元/盒。宜昌人福还进行了氯巴占口服混悬液的临床研究,并已获准开展临床试验。
2024年11月28日,氯巴占片被正式纳入国家医保药品目录,支付价格调整为2.11元/片(10mg/片)和3.59元/片(20mg/片),适应证限于2岁及以上LGS患者的癫痫发作联合治疗。以10mg/片规格计算,宜昌人福的国产氯巴占片降价约30%,有效降低了患者的用药成本。
根据人福医药2024年11月29日的公告,2023年宜昌人福氯巴占片销售收入约为600万元,2024年1-9月销售收入约为1100万元,累计销售约1700万元。宜昌人福总裁杜文涛表示,氯巴占从立项到上市历经约5年,研发投入超过7000万元。
过去,国内缺乏氯巴占的进口药和仿制药,患儿家长不得不依赖海外代购,而氯巴占作为第二类精神药品,受到严格管控,代购行为存在法律风险。2017年,《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》发布,旨在鼓励研发国内尚未注册上市且临床急需的儿童用药,氯巴占被列为其中之一。
据《Lennox-Gastaut综合征诊断治疗的中国专家共识》和《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识》,癫痫是一种病程长、反复发作的神经系统疾病,我国癫痫总体患病率为4‰—7‰,约有600万活动性癫痫患者。LGS患者占所有癫痫患者的1%—2%,在儿童癫痫患者中占比可达4%—10%,多见于1—8岁儿童,男孩较女孩更常见。
LGS患者需要长期家人陪伴,对家庭负担较重。由于二三线城市购药渠道不畅,患者家庭难以承受看病成本,有时不得不改服效果差、副作用大的其他药物。宜昌人福方面表示,公司在2017年国家鼓励研发的短缺药品目录中注意到氯巴占后,决定立项开发,并在代购事件发生后,迅速加快产品申报上市进度。研发部门夜以继日工作,仅用3—4个月完成生物等效性研究和药学研究,并于2022年3月4日递交上市申请。国家药监局、国家卫生健康委在产品上市阶段给予大力支持,开通“绿色通道”,产品于5月获得国家药监局药品审评中心(CDE)优先审评支持,顺利进入上市快速通道。2022年9月,宜昌人福氯巴占国内获批上市,为上万名难治性癫痫患者带来希望。
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